Φάρμακο μειώνει τις κρίσεις πόνου της δρεπανοκυτταρικής νόσου

Ένα ερευνητικό φάρμακο μπορεί να μειώνει σημαντικά τα επεισόδια πόνου που σχετίζονται με τη δρεπανοκυτταρική νόσο, σύμφωνα με μία νέα μελέτη.

Τα προκαταρκτικά ευρήματα των δοκιμών του σε ανθρώπους έδειξαν ότι το φάρμακο κριζανλιζουμάμπη (crizanlizumab) μπορεί να μειώσει κατά 45% τις κρίσεις πόνου. Επιπλέον, είναι ασφαλές και καλά ανεκτό.

«Οι πάσχοντες από δρεπανοκυτταρική νόσο έχουν επιπλοκές, η πιο συχνή εκ των οποίων είναι κρίσεις πόνου που απαιτούν ιατρική φροντίδα και μερικές φορές νοσηλεία», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής δρ Κένεθ Άταγκα, διευθυντής του Προγράμματος Δρεπανοκυτταρικής Νόσου στο Πανεπιστήμιο της Βορείου Καρολίνα, στο Τσάπελ Χιλ.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μία κληρονομούμενη ασθένεια, που χαρακτηρίζεται από μη φυσιολογικού σχήματος αιμοσφαιρίνη και κατ’ επέκτασιν ερυθρά αιμοσφαίρια (αντί να είναι σφαιρικά, μερικά έχουν σχήμα σαν δρεπάνι), τα οποία έχουν επίσης μειωμένη ελαστικότητα με συνέπεια να δυσκολεύονται να διέλθουν από τα μικρά αιμοφόρα αγγεία του σώματος.

Όταν ένα άτομο κληρονομεί το υπαίτιο γονίδιο από τον ένα γονιό έχει στίγμα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και φέρει σχετικά μικρό ποσοστό δρεπανοκυττάρων στο αίμα του. Αν κληρονομήσει το γονίδιο και από τους δύο γονείς, τότε έχει δρεπανοκυτταρική αναιμία και σχεδόν όλα τα ερυθρά αιμοσφαίριά του έχουν σχήμα δρεπάνου.

Ο όρος «δρεπανοκυτταρική νόσος» καλύπτει και τις δύο περιπτώσεις.

Τα ερυθρά αιμοσφαίρια είναι τα κύτταρα που μεταφέρουν οξυγόνο και θρεπτικά συστατικά σε όλο το σώμα, αλλά όταν έχουν σχήμα δρεπάνου μπορεί να «σφηνώσουν» στα τοιχώματα των αιμοφόρων αγγείων ή να «κολλήσουν» μεταξύ τους, επιβραδύνοντας και παρεμποδίζοντας τη ροή του αίματος.

Η παρεμπόδιση αυτή οδηγεί σε πλημμελή αιμάτωση και τροφοδοσία του εκάστοτε ιστού, με κατ’ αρχήν συνέπεια τους σοβαρούς μυϊκούς πόνους (άλλες δυνητικές συνέπειες είναι ταεγκεφαλικά επεισόδια, οι βλάβες στα μάτια και στους νεφρούς κ.λπ.).

«Δεν έχουμε πολλές θεραπείες γι’ αυτού του είδους τον πόνο», είπε ο δρ Άταγκα. Και πρόσθεσε ότι προς το παρόν υπάρχει μόνο ένα φάρμακο, η υδροξυουρία, που μπορεί να αποτρέψει τις παροξύνσεις του πόνου σε ορισμένους ασθενείς.

Η ερευνητική ουσία είναι ένα αντίσωμα και έχει διαφορετικό τρόπο δράσης από την υδροξυουρία, εξήγησε ο δρ Άταγκα. «Η κριζανλιζουμάμπη επιτίθεται σε ένα μόριο που λέγεται Ρ-σελεκτίνη και είναι υπεύθυνο για την παρεμπόδιση της ροής του αίματος. Δεσμεύοντας το μόριο αυτό, η κριζανλιζουμάμπη διατηρεί ομαλή την κυκλοφορία του αίματος και έτσι δεν αναπτύσσονται κρίσεις πόνου», είπε.

Στη νέα μελέτη, που δημοσιεύθηκε στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine (NEJM)και ανακοινώθηκε στο 58^ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), ο δρ Άταγκα και οι συνεργάτες του χώρισαν τυχαία σε δύο ομάδα 198 πάσχοντες από δρεπανοκυτταρική νόσο, χορηγώντας στους μισούς μία ανενεργή ουσία (εικονικό φάρμακο) και στους υπόλοιπους χαμηλή ή υψηλότερη δόση κριζανλιζουμάμπης.

Στη διάρκεια ενός έτους αγωγής, οι ασθενείς που είχαν λάβει την υψηλότερη δόση του φαρμάκου είχαν κατά 45,3% λιγότερες παροξύνσεις του πόνου τους.

Ανεπιθύμητες ενέργειες παρατηρήθηκαν στο περίπου 5% των ασθενών που λάμβαναν κριζανλιζουμάμπη, και ήταν κυρίως πόνοι στις αρθρώσεις, κνησμός, έμετος, πόνος στο στήθος, διάρροια, κόπωση, μυϊκός πόνος και πόνος στο στομάχι.

Η μελέτη αυτή ήταν το δεύτερο στάδιο των κλινικών δοκιμών (μελέτη φάσης ΙΙ). Εκκρεμεί το τρίτο στάδιο (μελέτη φάσης ΙΙΙ) για να ολοκληρωθούν οι δοκιμές σε ανθρώπους.