Αθήνα, 6 Φεβρουαρίου 2017– Η Novartis ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τρεις ταυτόχρονες εγκρίσεις για τη διευρυμένη χρήση της κανακινουμάμπης στην αντιμετώπιση τριών σπάνιων και διαφορετικών τύπων συνδρόμων περιοδικού πυρετού.
Η κανακινουμάμπη είναι η πρώτη και η μόνη εγκεκριμένη από τον FDA βιολογική θεραπεία για το σχετιζόμενο με τον υποδοχέα του παράγοντα νέκρωσης των όγκων περιοδικό σύνδρομο (TRAPS), το σύνδρομο υπερέκκρισης IgD με περιοδικό πυρετό (HIDS)/την ανεπάρκεια της μεβαλονικής κινάσης (MKD) και τον οικογενή μεσογειακό πυρετό (FMF). Και οι τρεις παθήσεις ανήκουν σε μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που ονομάζονται σύνδρομα περιοδικού πυρετού1, τα οποία αναφέρονται επίσης και ως κληρονομικοί περιοδικοί πυρετοί (HPF). Το συνηθέστερο σύνδρομο είναι ο FMF, ο οποίος προσβάλλει κυρίως άτομα που προέρχονται από την περιοχή της Ανατολικής Μεσογείου. Προσβάλλει από 1 στα 250 έως 1 στα 1.000 άτομα σε αυτούς τους πληθυσμούς, πολλά από τα οποία είναι παιδιά2.
«Η εξασφάλιση τριών ταυτόχρονων εγκρίσεων από τον FDA για την κανακινουμάμπη είναι ένα ορόσημο για τους ανθρώπους που πάσχουν από αυτές τις πολύ σοβαρές νόσους», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO της Novartis Pharmaceuticals.«Υπάρχει επιτακτική ανεκπλήρωτη ανάγκη σε αυτές τις παθήσεις, ιδιαίτερα στα παιδιά και η Novartis είναι υπερήφανη που μπορεί να παράσχει μια νέα θεραπευτική επιλογή σε αυτούς που την χρειάζονται τόσο απεγνωσμένα.»
Οι εγκρίσεις του FDA βασίζονται στα αποτελέσματα από την βασική μελέτη Φάσης ΙΙΙ CLUSTER η οποία κατέδειξε ταχύ (την Ημέρα 15) και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου με την κανακινουμάμπη σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε διάστημα 16 εβδομάδων, σε ασθενείς που πάσχουν από TRAPS, HIDS/MKD ή FMF2. Ως αποτέλεσμα των δεδομένων αυτών, ο FDA χαρακτήρισε την κανακινουμάμπη ως επαναστατική θεραπεία και ενέκρινε διαδικασίες αξιολόγησης κατά προτεραιότητα για καθεμία από τις τρεις παθήσεις των συνδρόμων περιοδικού πυρετού.
Τα σύνδρομα περιοδικού πυρετού είναι μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που προκαλούν επίμονους πυρετούς που μπορεί να συνοδεύονται από αρθραλγία, οίδημα, μυϊκό άλγος και δερματικά εξανθήματα με επιπλοκές οι οποίες μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή1. Η κανακινουμάμπη είναι ήδη εγκεκριμένη και κυκλοφορεί στις ΗΠΑ και την Ευρώπη ως μια αποτελεσματική και καλά ανεκτή θεραπεία για ένα άλλο σύνδρομο περιοδικού πυρετού – τα σχετιζόμενα με την κρυοπυρίνη περιοδικά σύνδρομα (CAPS), καθώς και ένα άλλο αυτοφλεγμονώδες νόσημα – τη συστημική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα (SJIA). Τον Αύγουστο του 2016, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της άδειας της κανακινουμάμπης για τη θεραπεία των ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Still των ενηλίκων (AOSD).
Σχετικά με τα σύνδρομα περιοδικού πυρετού
Τα σύνδρομα περιοδικού πυρετού είναι μια ομάδα νοσημάτων που προκαλούν σοβαρό υποτροπιάζοντα πυρετό και παθολογική φλεγμονή μέσω μη λοιμώδους ενεργοποίησης του ανοσοποιητικού συστήματος. Οι περισσότεροι ασθενείς παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη βρεφική ή την παιδική ηλικία, ωστόσο σε κάποιους ασθενείς η πάθηση καθίσταται εμφανής ή διαγιγνώσκεται στην ενήλικη ζωή1,2.
Οι προηγούμενες θεραπείες για αυτά τα σπάνια νοσήματα περιελάμβαναν από του στόματος αντιφλεγμονώδη φάρμακα, όπως κορτικοστεροειδή, τα οποία χρησιμοποιούνταν μόνο για τη διαχείριση των συμπτωμάτων. Ενώ και άλλα φάρμακα, όπως τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα, έχουν χρησιμοποιηθεί επίσης για τη μείωση των συμπτωμάτων, δεν βοηθούν στην πρόληψη ή τη μεταβολή της συνολικής πορείας μιας έξαρσης1.
Σχετικά με την κανακινουμάμπη
Η κανακινουμάμπη είναι ένα εκλεκτικό, υψηλής συγγένειας, ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ιντερλευκίνη-1 (IL-1) βήτα, η οποία αποτελεί σημαντικό μέρος των μηχανισμών άμυνας του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος4. Η υπερβολική παραγωγή IL-1β παίζει εξέχοντα ρόλο σε ορισμένες φλεγμονώδεις νόσους5,6. Η κανακινουμάμπη δρά μπλοκάροντας τη λειτουργία της IL-1β για ένα παρατεταμένο χρονικό διάστημα, αναστέλλοντας έτσι τη φλεγμονή που προκαλείται από την υπερπαραγωγή αυτής4.
Η κανακινουμάμπη έχει επί του παρόντος λάβει έγκριση και κυκλοφορεί στην αγορά για τη θεραπεία της SJIA στις ΗΠΑ και την ΕΕ, καθώς και για τη θεραπεία της AOSD και τη συμπτωματική θεραπεία της ανθεκτικής οξείας ουρικής αρθρίτιδας στην ΕΕ. Η κανακινουμάμπη έχει επίσης λάβει έγκριση σε πάνω από 70 χώρες, όπως οι χώρες της ΕΕ, η Ελβετία, ο Καναδάς και η Ιαπωνία, για τη θεραπεία των συνδρόμων περιοδικού πυρετού CAPS: σπάνιες, χρόνιες, γενετικές διαταραχές με πολύ σοβαρά συμπτώματα. Στις ΗΠΑ, η κανακινουμάμπη έχει λάβει έγκριση για δύο από τους υποτύπους των CAPS: το σύνδρομο Muckle-Wells (MWS) και το οικογενές αυτοφλεγμονώδες σύνδρομο εκ ψύχους (FCAS). Οι εγκεκριμένες ενδείξεις ενδέχεται να διαφέρουν ανάλογα με την εκάστοτε χώρα.
Παραπομπές
1.Cleveland Clinic. Periodic Fever Syndrome. Available at: https://my.clevelandclinic.org/services/orthopaedics-rheumatology/diseases-conditions/periodic-fever-syndrome. Accessed September 2016.
2.National Amyloidosis Centre. Amyloidosis Patient Information Site: The inherited periodic fever syndromes – general information. Available at: www.amyloidosis.org.uk/fever-syndromes/inherited-fever-syndromes/. Accessed September 2016.
3.F. De Benedetti et al. Efficacy And Safety of Canakinumab in Patients With Periodic Fever Syndromes (Colchicine-Resistant FMF, HIDS/MKD And TRAPS) Results From a Phase 3, Pivotal Umbrella TrialOral presentation at the 2016 PReS Annual Meeting, Genova, Italy, September 2016. Oral presentation number O1. Available et:https://b-com.mci-group.com/Abstract/Statistics/AbstractStatisticsViewPage.aspx?AbstractID=323657 Accessed October 2016
4.Dhimolea E. Canakinumab, MAbs.2010 Jan-Feb;2(1):3-13.
5.Jesus AA, Goldbach-Mansky R. IL-1 blockade in autoinflammatory syndromes. Annu Rev Med. 2014;65:223-244.
6.Toker O, Hashkes PJ. Critical appraisal of canakinumab in the treatment of adults and children with cryopyrin-associated periodic syndrome (CAPS). Biologics. 2010;4:131-138.
