Περισσότερα από εκατό φάρμακα για σπάνια νοσήματα έχουν εγκριθεί τα τελευταία 16 χρόνια στην Ευρώπη, δίνοντας ελπίδα για καλύτερη ζωή σε χιλιάδες ασθενείς.
Σύμφωνα με στοιχεία που έδωσε στη δημοσιότητα πριν από λίγες εβδομάδες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ), από το 2000 έως και το 2016 εγκρίθηκαν συνολικά 128 φάρμακα με 142 ενδείξεις που καλύπτουν όλο το φάσμα των σπανίων παθήσεων, από ανίατους καρκίνους και περίεργα αιματολογικά νοσήματα έως βαριές πνευμονοπάθειες και νόσους της πεπτικής οδού.
Σχεδόν τα μισά από αυτά (60) εγκρίθηκαν την τελευταία πενταετία, εκ των οποίων τα 43 την τριετία 2014-2016, γεγονός που αντανακλά την τεράστια πρόοδο που συντελείται τα τελευταία χρόνια. Παρότι όμως οι εξελίξεις αυτές είναι κάτι παραπάνω από ελπιδοφόρες, γεγονός παραμένει ότι η συντριπτική πλειονότητα των σπανίων νοσημάτων παραμένει άλυτο μυστήριο για τους επιστήμονες.
«Υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 7.000 διαφορετικά σπάνια νοσήματα που συνολικά προσβάλλουν το 6% έως 8% του πληθυσμού», λέει ο δρ Δημοσθένης Μπούρος, καθηγητής Πνευμονολογίας στην Α’ Πνευμονολογική Κλινική του Πανεπιστημίου Αθηνών στο Νοσοκομείο Νοσημάτων Θώρακος Η Σωτηρία και πρόεδρος της Επιστημονικής Εταιρείας Σπανίων Παθήσεων & Ορφανών Φαρμάκων (ΕΕΣΠΟΦ).
«Ωστόσο τα φάρμακα που έχουν εγκριθεί σε Ευρώπη και ΗΠΑ αφορούν συνολικά λιγότερες από 300 παθήσεις, ενώ για λιγότερες από 1.000 είναι επαρκείς οι επιστημονικές γνώσεις ώστε να ωφελούνται οι ασθενείς.
»Μάλιστα οι παθήσεις αυτές είναι όσες τείνουν να εμφανίζονται με κάπως μεγαλύτερη συχνότητα από τις υπόλοιπες διότι έχουμε νοσήματα που προσβάλλουν ελάχιστους ανθρώπους παγκοσμίως (όπως η νόσος Φιλντς που έχει μόνο δύο γνωστά κρούσματα) και άλλα που προσβάλλουν αρκετές χιλιάδες όπως η ιδιοπαθής πνευμονική ίνωση που υπολογίζεται ότι σε όλη την Ευρώπη διαγιγνώσκεται ετησίως σε 30.000-35.000 ανθρώπους».
Διαβάστε περισσότερα εδώ
