Στοιχεία από την αναδρομική ανάλυση υποομάδων της μελέτης CLARITY, Φάσης ΙΙΙ σε 289 ασθενείς, με υψηλή δραστηριότητα της πολλαπλή σκλήρυνσης κατέδειξαν στατιστικά σημαντική μείωση του κινδύνου εξέλιξης αναπηρίας και υποτροπής με δισκία Κλαδριβίνης σε δόση 3,5mg/kg (n=140) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (n=149) σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα μορφή οι οποίοι, είτε δεν είχαν λάβει καμία θεραπεία είτε είχαν προηγούμενα λάβει νοσοτροποποιητικά φάρμακα (Disease Modifying Drug – DMD).
Η παρουσίαση των νέων αναλύσεων των δεδομένων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας για τα υπό έρευνα Δισκία Κλαδριβίνης έγινε σε αναρτημένες ανακοινώσεις, στο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (ΑΑΝ), στη Βοστόνη των ΗΠΑ.
Η ανάλυση κατέδειξε ότι η θεραπεία με Δισκία Κλαδριβίνης 3,5 mg/kg συσχετίστηκε με μεγαλύτερη μείωση του κινδύνου 6μήνης επιβεβαιωμένης εξέλιξης στην Κλίμακα Αναπηρίας EDSS σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου (82%, Ρ=0,0001) από εκείνη που παρατηρήθηκε στο συνολικό πληθυσμό της μελέτης CLARITY (47%, Ρ=0,0016) έναντι του εικονικού φαρμάκου.
Επιπλέον, τα δεδομένα έδειξαν ότι τα Δισκία Κλαδριβίνης μείωσαν το σχετικό κίνδυνο του ετήσιου ρυθμού υποτροπών σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου (67%, Ρ<0,0001) σε σύγκριση με το συνολικό πληθυσμό της μελέτης CLARITY (58%, P=<0,0001). Η μελέτη διαπίστωσε ότι το ιστορικό υποτροπών και θεραπείας καθώς και τα χαρακτηριστικά της μαγνητικής τομογραφίας μπορούν να βοηθήσουν στον εντοπισμό ασθενών που διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο υποτροπών και εξέλιξης της αναπηρίας.
Μία ανάλυση ασφάλειας με ασθενείς που έλαβαν Δισκία Κλαδριβίνης για 20 ημέρες σε διάστημα δύο ετών, είτε στο πλαίσιο της μελέτης CLARITY είτε στην CLARITY ΕΧΤΕΝSION, έδειξε ότι μετά την περίοδο χορήγησης 10 ημερών του έτους θεραπείας 1, ο ελάχιστος μέσος αριθμός λεμφοκυττάρων μειώθηκε σε 1,00×109/L. Ωστόσο, μέχρι το τέλος του έτους θεραπείας 1 και 2, ο μέσος αριθμός λεμφοκυττάρων επανήλθε εντός των φυσιολογικών ορίων. Στη διετή μελέτη CLARITY, η λεμφοπενία ήταν η πιο συχνά αναφερόμενη ανεπιθύμητη ενέργεια (ΑΕ) σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Δισκία Κλαδριβίνης. Η συχνότητα εμφάνισης λοιμώξεων ήταν 48,3% με Δισκία Κλαδριβίνης και 42,5% με το εικονικό φάρμακο, με 99,1% και 99,0% αντίστοιχα των λοιμώξεων αυτών να αξιολογούνται ήπιες έως μέτριες από τους ερευνητές.
«Γνωρίζουμε ότι ένα ποσοστό ασθενών με ΠΣ διατρέχει υψηλότερο κίνδυνο υποτροπής και εξέλιξης της αναπηρίας από τον ευρύτερο πληθυσμό. Τα δεδομένα αυτά είναι σημαντικά διότι δείχνουν ότι οι ασθενείς της ομάδας υψηλής δραστηριότητας της νόσου που έλαβαν θεραπεία με Δισκία Κλαδριβίνης εμφάνισαν μεγαλύτερη ανταπόκριση από εκείνη που σημειώθηκε στο γενικό πληθυσμό της δοκιμής CLARITY», δήλωσε ο καθηγητής Γκαβιν Τζιοβαννόνι, κύριος ερευνητής των μελετών CLARITY και πρόεδρος του Τμήματος Νευρολογίας, Barts and The London School of Medicine and Dentistry.
Ως ασθενείς με υψηλότερο κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή/και υψηλή δραστηριότητα της νόσου ορίζονται οι ασθενείς με ?1 υποτροπές κατά τη διάρκεια του έτους πριν τη συμμετοχή τους στη μελέτη ενώ λάμβαναν νοσοτροποποιητική αγωγή (DMD) ΚΑΙ ?1 Τ1 Gd+ ή ?9 βλάβες στην Τ2 ακολουθία καθώς και οι ασθενείς με ?2 υποτροπές κατά τη διάρκεια του έτους πριν τη συμμετοχή τους στη μελέτη, ανεξάρτητα από την προηγούμενη χρήση DMD.
Τα Δισκία Κλαδριβίνης είναι μια υπό έρευνα βραχείας διάρκειας από του στόματος θεραπεία, που θεωρείται ότι επιλεκτικά και περιοδικά στοχεύει λεμφοκύτταρα, τα οποία πιστεύεται ότι αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της παθολογικής διαδικασίας της πολλαπλής σκλήρυνσης. Δεν έχουν λάβει έγκριση για οποιαδήποτε χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες, τον Καναδά και την Ευρώπη. Τον Ιούλιο του 2016, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) δέχτηκε για επανεξέταση την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας των Δισκίων Κλαδριβίνης για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης.
Η πολλαπλή σκλήρυνση, μια χρόνια φλεγμονώδης νόσος του κεντρικού νευρικού συστήματος αποτελεί τη συχνότερη, μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή που προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες. Εκτιμάται ότι περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα πάσχουν από πολλαπλή σκλήρυνση παγκοσμίως. Τα συμπτώματα της νόσου ποικίλλουν, ωστόσο, τα συνηθέστερα συμπτώματά της είναι το θάμβος όρασης, το μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα των άκρων και προβλήματα μυϊκής ισχύος και συντονισμού των κινήσεων. Οι υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι οι συχνότερες.
