FDA: Έγκριση νέου φαρμάκου για τη δρεπανοκυτταρική νόσο

Το πρώτο νέο φάρμακο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο έπειτα από σχεδόν δύο δεκαετίες αδράνειας ενέκρινε ο αμερικανικός οργανισμός φαρμάκων.

Όπως ανακοίνωσε η Υπηρεσία Τροφίμων & Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, πρόκειται για το φάρμακο L-glutamine που θα διατεθεί σε σκόνη για λήψη από το στόμα, για την μείωση των σοβαρών επιπλοκών που σχετίζονται με τη νόσο.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μία κληρονομούμενη διαταραχή, κατά την οποία μεγάλο ποσοστό των ερυθρών αιμοσφαιρίων στο αίμα δεν έχουν φυσιολογικό, ωοειδές σχήμα, αλλά σχήμα δρεπάνων, επειδή ο οργανισμός τους παράγει παθολογική αιμοσφαιρίνη.

Αυτό έχει ως συνέπεια να περιορίζεται η παροχή οξυγόνου και θρεπτικών συστατικλών στα όργανα και τους ιστούς του σώματος, καθώς και να σχηματίζονται εύκολα έμβολα (αποφράξεις στα αγγεία), με συνέπεια έντονους πόνους και βλάβες στα όργανα.

Όταν ένας άνθρωπος κληρονομεί παθολογικές μορφές και των δύο γονιδίων που είναι υπεύθυνα για την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης, τότε πάσχει από δρεπανοκυτταρική αναιμία η οποία είναι η σοβαρή μορφή της νόσου και έχει πολλές επιπλοκές.

Αν, όμως, φέρει μόνο ένα παθολογικό γονίδιο, τότε έχει στίγμα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας που είναι πολύ ηπιότερο και συνήθως δεν προκαλεί σοβαρές επιπλοκές, σύμφωνα με τα αμερικανικά Κέντρα Ελέγχου & Προλήψεως των Ασθενειών (CDC).

«Το νέο φάρμακο είναι η πρώτη θεραπεία για τους πάσχοντες από δρεπανοκυτταρική νόσο εδώ και σχεδόν 20 χρόνια», δήλωσε ο δρ Ρίτσαρντ Παζντούρ, διευθυντής στο Γραφείο Αιματολογικών & Ογκολογικών Προϊόντων του Κέντρου Αξιολόγησης & Έρευνας Φαρμάκων (CDER) της FDA.

«Έως τώρα, μόνο ένα άλλο φάρμακο ήταν εγκεκριμένο για τους ασθενείς που ζουν με αυτή τη σοβαρή ασθένεια».

Η έγκριση της L-glutamine, που θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Endari, βασίσθηκε σε κλινική μελέτη με ασθενείς ηλικίας 5 έως 58 ετών, οι οποίοι είχαν δύο ή περισσότερες κρίσεις πόνου κατά τους 12 μήνες πριν από την εισαγωγή τους στη μελέτη.

Στη διάρκεια 48 εβδομάδων, όσοι έλαβαν το νέο φάρμακο χρειάσθηκαν 25% λιγότερες διακομιδές στο νοσοκομείο λόγω πόνου και 33% λιγότερες νοσηλείες εξαιτίας των κρίσεων.

Επιπλέον, χρειάσθηκαν λιγότερες ημέρες νοσηλείας (6,5 έναντι 11 κατά μέσον όρο), ενώ είχαν σημαντικά χαμηλότερο κίνδυνο εκδήλωσης μιας απειλητικής επιπλοκής που ονομάζεται θωρακικό σύνδρομο (8,6% έναντι 23,1% αντιστοίχως).

Το θωρακικό σύνδρομο χαρακτηρίζεται από έντονο πόνο στο στήθος εξαιτίας του εγκλωβισμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων στους πνεύμονες.

Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες του νέου φαρμάκου είναι δυσκοιλιότητα, ναυτία, πονοκέφαλος, βήχας και πόνος στην κοιλιά, στα άκρα, στη μέση και στο στήθος, σύμφωνα με την FDA.