Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι μια σχετικά συχνή νεοπλασία και αποτελεί το 10% των αιματολογικών κακοηθειών. Υπό φυσιολογικές συνθήκες τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που είναι υπεύθυνα για την άμυνα του οργανισμού πολλαπλασιάζονται και αποπίπτουν (πεθαίνουν) ανάλογα με τις ανάγκες του ανθρωπίνου σώματος. Ωστόσο, είναι πιθανό μια ομάδα κυττάρων που ονομάζονται πλασματοκύτταρα να διαφύγει τον αυστηρό έλεγχο και να αρχίσουν να πολλαπλασιάζονται και να επιβιώνουν ανεξέλεγκτα, δηλαδή να γίνουν καρκινικά. Τα πλασματοκύτταρα αυτά παράγουν μεγάλες ποσότητες μιας ανοσοσφαιρίνης (μονοκλωνική παραπρωτεΐνη) η οποία συσσωρεύεται και δημιουργεί προβλήματα στη φυσιολογική λειτουργία του οργανισμού, όπως νεφρική ανεπάρκεια. Τα κακοήθη πλασματοκύτταρα εδράζονται στον μυελό των οστών και ανταγωνίζονται τα υπόλοιπα υγιή κύτταρα. Ετσι μειώνουν την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων και προκαλούν αναιμία, ενώ παράλληλα διαταράσσουν την αρχιτεκτονική (δομή) των οστών και προκαλούν οστεολύσεις και παθολογικά κατάγματα. Καθώς απορρυθμίζεται το ανοσοποιητικό σύστημα, οι ασθενείς εμφανίζουν επίσης ευπάθεια σε λοιμώξεις. Τόσο γενετικοί όσο και περιβαλλοντικοί παράγοντες ενδέχεται να συμμετέχουν στην παθογένεια της νόσου, ωστόσο η ακριβής αιτιολογία παραμένει άγνωστη.
Εναρξη θεραπευτικής αγωγής ενδείκνυται μόνο σε ασθενείς που παρουσιάζουν συμπτώματα και επιπλοκές της νόσου. Τα τελευταία 20 χρόνια η νόσος αυτή αντιμετωπίζεται πολύ πιο αποτελεσματικά από ό,τι στο παρελθόν. Για την αρχική θεραπευτική αντιμετώπιση της νόσου χρησιμοποιούνται ανοσοτροποποιητικοί παράγοντες (θαλιδομίδη, λεναλιδομίδη, πομαλιδομίδη), αναστολείς του πρωτεασώματος (βορτεζομίμπη, καρφιλζομίμπη) καθώς και κορτικοειδή και συμβατικά κυτταροστατικά φάρμακα.
Για τους νεότερους ασθενείς η χορήγηση μεγαθεραπείας με αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων του αίματος παραμένει σημαντική θεραπευτική επιλογή. Πρόσφατα δεδομένα υποστηρίζουν τη χορήγηση της λεναλιδομίδης ως θεραπεία συντήρησης.
Οι θεραπευτικές εξελίξεις στον τομέα είναι ραγδαίες. Νέα φάρμακα, όπως μονοκλωνικά αντισώματα έναντι του αντιγόνου επιφανείας των πλασματοκυττάρων CD38, που μπορεί να συνδυαστούν με τους καθιερωμένους θεραπευτικούς παράγοντες, μελετώνται στο πλαίσιο κλινικών μελετών. Η ποιότητα και το προσδόκιμο ζωής των ασθενών με πολλαπλούν μυέλωμα έχουν βελτιωθεί σημαντικά τα τελευταία χρόνια. Με βάση τις πρόσφατες εξελίξεις αναμένεται περαιτέρω βελτίωση αυτών των παραμέτρων. Σε ένα ποσοστό των ασθενών η νόσος παραμένει σε ύφεση για πολλά χρόνια. Σε πολλούς ασθενείς το πολλαπλούν μυέλωμα μπορεί σήμερα να χαρακτηριστεί χρόνια νόσος.
