Βελτίωση της επιβίωσης των ασθενών με πολλαπλούν μυέλωμα

Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι μια πλασματοκυτταρική δυσκρασία (δυσ+κρᾶσις = κακή κράση, κακή κατάσταση) που χαρακτηρίζεται από τον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό μιας κακοήθους ομάδας (κλώνου) πλασματοκυττάρων και έχει ως αποτέλεσμα την εκδήλωση αναιμίας, νεφρικής ανεπάρκειας, οστικών βλαβών και υπερασβεστιαιμίας. Φυσιολογικά τα πλασματοκύτταρα αποτελούν ώριμα Β-λεμφοκύτταρα και συμμετέχουν στην άμυνα του οργανισμού έναντι παθογόνων, ωστόσο η υπέρμετρη και αρρύθμιστη παραγωγή ανοσοσφαιρινών μπορεί να δημιουργήσει βλάβες σε ζωτικά όργανα. Για τους νέους ασθενείς χωρίς συνοδά προβλήματα υγείας η χορήγηση μεγαθεραπείας με αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων αποτελεί θεραπεία επιλογής. Ωστόσο, πολλοί ασθενείς δεν είναι υποψήφιοι για αυτόλογη μεταμόσχευση. Οι ασθενείς αυτοί θα λάβουν θεραπευτική αγωγή με συνδυασμούς φαρμάκων με στόχο την επίτευξη βαθιάς ανταπόκρισης η οποία θα καθορίσει την εξέλιξη του νοσήματός τους. Ιδιαίτερο ενδιαφέρον παρουσιάζει η πρόοδος στη θεραπευτική του πολλαπλού μυελώματος από τις αρχές του 2000 με την εισαγωγή της θαλιδομίδης και της μπορτεζομίμπης, και κορυφώνεται την τελευταία πενταετία με την εισαγωγή νεότερων αντι-μυελωματικών παραγόντων στην 1η γραμμή θεραπείας (λεναλιδομίδη, μπορτεζομίμπη) και στην υποτροπή (καρφιλζομίμπη, πομαλιδομίδη, δαρατουμουμάμπη, ελοτουζουμάμπη, πανομπινοστάτη, σελινεξόρη). Μια σημαντική ανάλυση που αντικατοπτρίζει τις θεραπευτικές εξελίξεις κατά τη διάρκεια των ετών στηρίχθηκε σε δεδομένα από τη μεγάλη βάση καταγραφής δεδομένων επιτήρησης, επιδημιολογίας και τελικών αποτελεσμάτων των Ηνωμένων Πολιτειών Αμερικής για ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα διαγνωσθέν στις χρονικές περιόδους 1993-1997 (προ θαλιδομίδης), 1998-2002 (θαλιδομίδη), 2003-2007 (μπορτεζομίμπη και λεναλιδομίδη), 2008-2012 (μπορτεζομίμπη και λεναλιδομίδη στην 1η γραμμή θεραπείας, καρφιλζομίμπη, πομαλιδομίδη). Η επίπτωση (νέες διαγνώσεις) του πολλαπλού μυελώματος παρουσίασε αύξηση κατά τη διάρκεια των ετών στους μη Λατίνους λευκούς και μαύρους άνδρες, αλλά όχι στις γυναίκες και στους Λατίνους. Παρατηρήθηκε σημαντική βελτίωση της πενταετούς επιβίωσης τόσο συνολικά όσο και στις υποκατηγορίες των ασθενών ανάλογα με την ηλικία, το φύλο και την εθνικότητα.