Επιστήμονες στο Ηνωμένο Βασίλειο χρησιμοποίησαν έναν επαναστατικό νέο τύπο γονιδιακής θεραπείας προκειμένου να θεραπεύσουν μια νεαρή ασθενή με υποτροπιάζουσα λευχαιμία Τ-κυττάρων. Η χρήση της τεχνικής – που αποτελεί παγκόσμια πρωτοτυπία – δημιούργησε ελπίδες ότι σύντομα θα μπορούσε να βοηθήσει στην αντιμετώπιση άλλων παιδικών καρκίνων και σοβαρών ασθενειών.

Η Αλίσα από το Λέστερ είχε υποβληθεί σε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών σε μια προσπάθεια να αντιμετωπιστεί η λευχαιμία της, χωρίς επιτυχία. Καθώς δεν υπήρχαν άλλες διαθέσιμες θεραπείες, οι προοπτικές για τη 13χρονη ήταν ζοφερές. Ομως, αφού έλαβε από δότες έγχυση Τ-κυττάρων, τα οποία τροποποιήθηκαν με τη χρήση μιας νέας τεχνολογίας γνωστής ως επεξεργασία βάσης, η Αλίσα αναρρώνει και η ασθένειά της βρίσκεται σε ύφεση εδώ και έξι μήνες. «Είμαστε χαρούμενι. Είναι εκπληκτική αυτή η εξέλιξη» δήλωσε η μητέρα της Κιόνα.

Τροποποιημένα κύτταρα

Τώρα η ομάδα του νοσοκομείου Great Ormond Street του Λονδίνου που θεράπευσε την Αλίσα ετοιμάζεται να αναλάβει άλλους δέκα ασθενείς με λευχαιμία, οι οποίοι επίσης έχουν εξαντλήσει όλες τις συμβατικές θεραπείες, για περαιτέρω δοκιμές με τροποποιημένα Τ-κύτταρα. Εάν και αυτές αποδειχθούν επιτυχείς, υπάρχουν πολλές ελπίδες ότι τα τροποποιημένα κύτταρα θα μπορούσαν να χορηγηθούν σε ασθενείς που πάσχουν από άλλους τύπους λευχαιμίας και άλλες σοβαρές ασθένειες.

«Πρόκειται για την πιο εξελιγμένη κυτταρική μηχανική που έχουμε δοκιμάσει μέχρι σήμερα και ανοίγει τον δρόμο για άλλες νέες θεραπείες. Και τελικά για ένα καλύτερο μέλλον για τα άρρωστα παιδιά» δήλωσε ο καθηγητής Ανοσολογίας Βασίμ Κασίμ, από τους επικεφαλής του προγράμματος που παρουσίασε τα αποτελέσματα της δοκιμής στη συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας στη Νέα Ορλεάνη το Σαββατοκύριακο.

Η πρόσφατη πρόοδος

Η λευχαιμία των Τ-κυττάρων είναι ένας καρκίνος που προσβάλλει μια κατηγορία λευκών αιμοσφαιρίων γνωστών ως Τ-κύτταρα. Αυτά αποτυγχάνουν να αναπτυχθούν σωστά και αναπτύσσονται πολύ γρήγορα, παρεμβαίνοντας στην ανάπτυξη των κυττάρων του αίματος στο σώμα. Οι συνήθεις θεραπείες περιλαμβάνουν μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών και χημειοθεραπεία. Στην περίπτωση της Αλίσα, αυτές απέτυχαν να σταματήσουν την πρόοδο της νόσου και η μόνη της επιλογή φαινόταν να είναι η παρηγορητική φροντίδα.

Αλλά η πρόσφατη πρόοδος στην κυτταρική θεραπεία πρόσφερε μια νέα μέθοδο για την αντιμετώπιση της κατάστασής της. Τα Τ-κύτταρα συλλέχθηκαν από έναν υγιή δότη και τροποποιήθηκαν έτσι ώστε να μπορούν να σκοτώνουν άλλα Τ-κύτταρα, συμπεριλαμβανομένων των λευχαιμικών κυττάρων της. Αυτό έγινε με τη χρήση της επεξεργασίας βάσης, η οποία επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν μια απλή αλλαγή στα «γράμματα» του DNA που συνθέτουν τον γενετικό κώδικα ενός ατόμου.

Λιγότερες παρενέργιες

Αλλες τεχνολογίες μπορούν να επιτύχουν τέτοιες μικροσκοπικές αλλαγές, αλλά συνδέονται με περισσότερες παρενέργειες. Οι παρενέργειες εμφανίζονται ως λιγότερο σημαντικό πρόβλημα με την επεξεργασία βάσης και επέτρεψε στην ιατρική ομάδα να προχωρήσει σε μια σειρά από ξεχωριστές αλλαγές στα Τ-κύτταρα δοτών. Αυτές οι πολύπλοκες αλλαγές ήταν απαραίτητες για να διασφαλιστεί ότι τα αναπροσαρμοσμένα Τ-κύτταρα επιτίθενται μόνο σε λευχαιμικά Τ-κύτταρα και δεν καταστρέφουν το ένα το άλλο μέσω «φιλικών πυρών». Επίσης, επέτρεψαν στα κύτταρα να λειτουργήσουν μετά τη χημειοθεραπεία και τα απέτρεψαν από το να επηρεάσουν τα φυσιολογικά κύτταρα.

Μετά τις αρχικές θεραπείες της, η Αλίσα δεν πέτυχε ποτέ πλήρη ύφεση. Επειτα από τη θεραπεία με επεξεργασμένα κύτταρα βάσης και μια δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αποκατάσταση του ανοσοποιητικού της συστήματος, η λευχαιμία της δεν έχει παρουσιάσει υποτροπή για περισσότερο από έξι μήνες.

Οι πρώτοι έξι μήνες

«Οι γιατροί είπαν ότι οι πρώτοι έξι μήνες είναι οι πιο σημαντικοί» λέει η μητέρα της. «Δεν θέλουμε να γίνουμε πολύ επιπόλαιοι, αλλά συνεχίζαμε να σκεφτόμαστε: “Αν μπορέσουν να ξεφορτωθούν την ασθένεια, έστω και μια φορά, θα είναι εντάξει”. Και ίσως να έχουμε δίκιο». Το κρίσιμο σημείο είναι ότι η θεραπεία της Αλίσα βασίστηκε σε δωρεά Τ-κυττάρων τα οποία μπορούν να επεξεργαστούν, οπότε η αντιστοίχιση των δοτών δεν αποτελεί πρόβλημα. «Πρόκειται για μια καθολική κυτταρική θεραπεία και – αν αναπαραχθεί – θα αποτελέσει ένα τεράστιο βήμα προς τα εμπρός σε αυτού του είδους τις θεραπείες» δηλώνει η δρ Λουίζ Τζόουνς του Συμβουλίου Ιατρικής Ερευνας, το οποίο χρηματοδότησε το έργο.