Οταν η Λόρι Βάις διαγνώστηκε με ήπια γνωστική διαταραχή λόγω της νόσου Αλτσχάιμερ, πίστευε πως δεν είχε ελπίδα, δεδομένου ότι δεν υπήρχαν εγκεκριμένες θεραπείες που θα μπορούσαν να επιβραδύνουν την πρόοδο της νόσου. Ομως μετά την εγγραφή της σε δοκιμή μιας πειραματικής θεραπείας που αναπτύχθηκε από την εταιρία Eli Lilly, η 65χρονη πρώην δασκάλα λέει ότι η μνήμη της έχει βελτιωθεί και είναι σε θέση να κάνει πράγματα που προηγουμένως της ήταν δύσκολα. «Είμαι σε θέση να οδηγήσω ξανά. Εχω ελευθερία», δηλώνει η Βάις, η οποία ήταν μία από τους περισσότερους από 1.700 συμμετέχοντες στη δοκιμή τελευταίου σταδίου ενός φαρμάκου που ονομάζεται δονανεμάμπη.

Αυτή την εβδομάδα, γράφουν οι «Financial Times», η αμερικανική φαρμακοβιομηχανία Lilly δημοσίευσε θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή, αυξάνοντας τις ελπίδες των ασθενών και των γιατρών για μια νέα κατηγορία φαρμάκων που αναπτύσσονται για τη θεραπεία της Αλτσχάιμερ. Ολόκληρη η φαρμακοβιομηχανία δελεάζεται από την προοπτική πώλησης φαρμάκων σε περισσότερους από 50 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως που πάσχουν από τη νόσο.

Δοκιμές

Η δοκιμή έδειξε ότι η δονανεμάμπη επιβράδυνε την εξέλιξη της νόσου κατά 35% σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο σε διάστημα 18 μηνών. Αν και δεν υπάρχουν στοιχεία ότι το φάρμακο μπορεί να αντιστρέψει τα συμπτώματα της νόσου Αλτσχάιμερ, η δοκιμή έδειξε ότι η μείωση της ικανότητας των ασθενών να εκτελούν καθημερινές εργασίες ήταν κατά 40% χαμηλότερη για όσους έπαιρναν δονανεμάμπη. Η εταιρεία ανακοίνωσε ότι αναμένει πως οι ρυθμιστικές Αρχές των ΗΠΑ θα εγκρίνουν το φάρμακο αργότερα φέτος με βάση τα επιτυχή αποτελέσματα της δοκιμής.

Τα αποτελέσματα σηματοδοτούν τη δεύτερη σημαντική ανακάλυψη μέσα σε έναν χρόνο για μια κατηγορία φαρμάκων που στοχεύουν στην ασθένεια η οποία αποτελεί την πιο κοινή αιτία άνοιας και για την οποία δεν υπάρχει θεραπεία. Ερχονται καθώς αναπτύσσεται μια νέα γενιά αιματολογικών εξετάσεων για τη νόσο Αλτσχάιμερ, η οποία προσφέρει τη δελεαστική προοπτική της έγκαιρης ανίχνευσης και θεραπείας της πάθησης για πρώτη φορά.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε τον Ιανουάριο τη λεκανεμάμπη, ένα φάρμακο που αναπτύχθηκε από κοινού από την ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Eisai και την αμερικανική βιοτεχνολογική εταιρεία Biogen, στο πλαίσιο μιας επιταχυνόμενης διαδικασίας. Σε μια δοκιμή προχωρημένου σταδίου, το φάρμακο επιβράδυνε τον ρυθμό της γνωστικής έκπτωσης των ασθενών κατά 27% σε σύγκριση με το φάρμακο placebo.

Και τα δύο φάρμακα δρουν μειώνοντας τη συσσώρευση κολλώδους αμυλοειδούς πλάκας στον εγκέφαλο, γνωστής ως β-αμυλοειδές, η οποία βρίσκεται στο επίκεντρο μιας οξείας επιστημονικής συζήτησης σχετικά με το τι προκαλεί τη νόσο Αλτσχάιμερ. Σχεδόν δύο δωδεκάδες κλινικές δοκιμές φαρμάκων που προσπαθούν να θεραπεύσουν τη νόσο Αλτσχάιμερ μειώνοντας αυτές τις πλάκες έχουν αποτύχει από το 2003, προκαλώντας σκεπτικισμό σε ορισμένους ειδικούς ότι η αφαίρεση του αμυλοειδούς μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.

«Υπόθεση αμυλοειδούς»

Η αμφιλεγόμενη έγκριση από τον FDA ενός άλλου φαρμάκου που μειώνει το αμυλοειδές και ονομάζεται αδουκανουμάμπη το 2021, παρά τα αντικρουόμενα στοιχεία ότι επιβραδύνει τον ρυθμό της γνωστικής έκπτωσης, φούντωσε περαιτέρω τη συζήτηση. Εκπρόσωπος της εταιρείας Lilly δήλωσε στους «Financial Times» ότι τα αποτελέσματα των δοκιμών της δονανεμάμπης και της λεκανεμάμπης μαζί αποδεικνύουν την «υπόθεση του αμυλοειδούς», τη θεωρία που υποστηρίζει ότι οι κολλώδεις πλάκες αμυλοειδούς είναι η κύρια αιτία της νόσου Αλτσχάιμερ.

Η δονανεμάμπη έδειξε ισχυρή αποτελεσματικότητα στην αφαίρεση των πλακών στη δοκιμή, με λίγο περισσότερους από τους μισούς συμμετέχοντες να μπορούν να ολοκληρώσουν την πορεία της θεραπείας τους εντός ενός έτους, καθώς πέτυχαν τον στόχο για την απομάκρυνση του αμυλοειδούς. Η Ενωση για την Αλτσχάιμερ ανακοίνωσε ότι τα αποτελέσματα της δοκιμής ήταν τα «ισχυρότερα» που έχουν κυκλοφορήσει μέχρι σήμερα για ένα φάρμακο που μειώνει το αμυλοειδές και υποδηλώνουν ένα «σημείο καμπής» για τη θεραπεία της νόσου.

Πολλοί εμπειρογνώμονες χαιρέτισαν τα δεδομένα της Lilly ως ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός, αλλά προειδοποίησαν ότι η δονανεμάμπη δεν αποτελεί θεραπεία και ότι τα πλήρη αποτελέσματα της δοκιμής δεν έχουν ακόμη δημοσιευθεί και πρέπει να μελετηθούν προσεκτικά.